問316　解答 ２

１適切
サリドマイド製剤は、過去に胎児の四肢奇形（胎芽病、アザラシ肢症）が発生した反省をふまえ、製造販売にあたっては安全管理手順書（サリドマイド製剤安全管理手順書）が作成されている。
サリドマイド製剤安全管理手順で定められている内容を以下に示す。
・本剤を使用する医療機関の要件　・本剤の流通　・サリドマイド製剤安全管理委員会の設置
・第三者評価機関の設置　・情報提供及び教育・情報提供の実施方法
・本剤を使用又は服用する者の登録対象者、登録要件　・本剤の処方及び調剤
・本剤の管理及び妊娠回避の徹底　・本剤の廃棄方法　・本剤の紛失時の対応　など

２不適切
サリドマイド製剤は希少疾病用医薬品に指定されているため、再審査の調査期間は10年間とされている。再審査の調査期間は、品目ごとに指定されるが、希少疾病用医薬品については最長10年まで延長できる。

３適切
女性にも投与は可能であるが、催奇形性があることから、妊婦又は妊娠している可能性のある婦人に対しては禁忌となっている。

４適切
国内での治験症例が極めて限られていることから、製造販売後、一定数の症例に係るデータが集積されるまでの間は、全症例を対象に使用成績調査を実施し、定期的にその結果を公表することが義務づけられている。

５適切
サリドマイド製剤を使用した全症例で副作用が認められていることから、本剤による多発性骨髄腫に対する使用は、少なくとも１つの標準的な治療が無効又は治療後に再発した患者を対象とし、本剤以外の治療の実施についても慎重に検討した上で開始することとなっている。したがって、本剤の多発性骨髄腫に対する使用は、多発性骨髄腫の再発又は難治性の場合に限られる。


問317　解答 ５

１正
希少疾病用医薬品の指定にあたり、当該医薬品の用途に係る対象者の数が国内において５万人未満であることが要件の１つにある。そのため、希少疾病用医薬品の指定を受けようとする者は、我が国における対象者数に関する資料、毒性、薬理作用等に関する試験成績の概要、その他必要な資料を申請書に添付して申請する必要がある。

２正
厚生労働大臣は、希少疾病用医薬品の指定申請があったとき、対象患者数、医療上の必要性などの条件に合致することを確認し、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて、指定することができる。

３正
厚生労働大臣は、希少疾病用医薬品の指定をしたときは、その旨を官報に掲載することで公示する。

４正
希少疾病用医薬品の指定を受けた者が、その試験研究又は製造販売等を中止しようとするときは、あらかじめ少なくとも１年前までに厚生労働大臣に届け出なければならない。

５誤
厚生労働大臣は、希少疾病用医薬品の指定を取り消したときは、その旨を官報に掲載することで公示する。