解答 ３

厚生労働大臣は、次の各号のいずれにも該当する医薬品、医療機器及び再生医療等製品につき、製造販売をしようとする者から申請があったときは、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて、当該申請に係る医薬品、医療機器及び再生医療等製品を希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品として指定することができる。
一　その用途に係る対象者の数が本邦において50,000人に達しないこと。
二　申請に係る医薬品、医療機器又は再生医療等製品につき、製造販売の承認が与えられるとしたならば、その用途に関し、特に優れた使用価値を有することとなる物であること。
（医薬品医療機器等法77条の2）
上記より、希少疾病用医薬品の指定の条件において、我が国におけるその用途に係る対象者数として規定されている人数は50,000人未満である。