薬剤師国家試験 令和08年度 第111回 - 一般 理論問題 - 問 194

遺伝子治療に関する記述として、正しいのはどれか。２つ選べ。

１　対象となるのは、先天的疾患に限定されない。
２　ベクターとしてウイルスを用いることは、禁止されている。
３　治療のために導入する遺伝子から、患者のゲノム情報が分かる。
４　CAR-T療法では、T細胞にキメラ抗原受容体（CAR）を導入する。
５　治療のためであれば、生殖細胞への遺伝子導入は許容される。

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解答　１、４

１　正
遺伝子治療は、先天的疾患の治療を目的として開始されたが、現在は、悪性腫瘍などの後天的疾患の治療を目的にも応用されている。

２　誤
ベクターとは、遺伝子工学において外来遺伝子を細胞に人為的に運搬するために利用されるDNAまたはRNA分子のことをいう。ベクターはウイルスベクターと非ウイルスベクターが用いられ、ウイルスベクターには、アデノウイルスベクターや、レトロウイルスベクター、レンチウイルスベクターなどがあり、非ウイルスベクターには、プラスミドDNAやリポソームなどがある。

３　誤
遺伝子治療は、一般に患者の遺伝子異常を補うものであり、治療のために導入する遺伝子は、通常、患者の遺伝子ではなく、治療用に生成した正常遺伝子を用いる。そのため、導入する遺伝子から、患者のゲノム情報は分からない。

４　正
CAR-T療法とは、患者から採取したT細胞に対して、がん細胞に発現する抗原を特異的に認識するキメラ抗原受容体（CAR：Chimeric Antigen Receptor）遺伝子を導入して、CARを発現したT細胞を患者に戻すことで、抗腫瘍効果を期待する治療法である。

５　誤
治療のためであっても、生殖細胞への遺伝子導入は禁止されており、遺伝子導入の対象となる細胞は体細胞に限定される。理由としては、生殖細胞のゲノムを改変すれば、生まれてくる子の遺伝的体質を変えることができるため、優生思想が横行することにも繋がりかねないなどの倫理的観点などからである。

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